Las empresas de biotecnología están siendo creativas con la forma de administrar correcciones de ADN en el cuerpo de las personas. El viernes pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la venta de... La primera terapia génica que es un ungüento se aplica directamente al cuerpo, así como el primero que estaba destinado a ser utilizado repetidamente en la misma persona.
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El tratamiento de terapia génica, llamado Vyjuvek, fue desarrollado por la empresa emergente Krystal Biotech de Pittsburgh y está aprobado para el tratamiento de personas mayores de seis meses con este tipo específico de epidermólisis ampollosa. Introduce un gen faltante en las células cutáneas para que puedan producir colágeno. Ya está ayudando a personas con epidermólisis ampollosa distrófica, una enfermedad hereditaria poco común que fragiliza la piel. El ungüento tópico ayuda a cicatrizar las heridas crónicas y ampollares de la enfermedad, mientras que una versión en gotas oftálmicas puede prevenir la formación de tejido cicatricial en los globos oculares y mejorar la visión.
El tratamiento genético es inusual, ya que no implica la inyección ni la alteración de células inmunitarias fuera del cuerpo. La administración de genes suele implicar la colocación de una cadena de ADN dentro de un virus naturalmente capacitado para entrar en una célula humana y eliminar el gen. En el caso de Krystal, la compañía utiliza el virus del herpes simple, el mismo que causa el herpes labial. El VHS-1, como se conoce al virus, es muy común, lo que significa que es bastante seguro, pero también tiene la ventaja de evadir el sistema inmunitario de forma natural.
Desde 2017, la FDA ha aprobado cinco terapias génicas para enfermedades hereditarias raras (la de Krystal sumará seis) y varias más para tratar el cáncer de sangre. Sin embargo, estos tratamientos anteriores se administran mediante inyección o mediante la alteración de células inmunitarias fuera del cuerpo. Al formular la terapia génica en un ungüento que se aplica, Krystal ha logrado lo que su director ejecutivo, Krish Krishnan, ha llamado "una forma sencilla, práctica y amigable para el paciente de proporcionar el gen que falta a estos pacientes".
Esta novedosa estrategia de administración ya se está estudiando para tratar otras afecciones cutáneas raras. También se está explorando una terapia génica inhalada para tratar la fibrosis quística. Krystal ya ha demostrado la versatilidad de su enfoque al desarrollar una versión de Vyjuvek en gotas oftálmicas a petición de un oftalmólogo.
La sustitución genética de la piel también podría tener usos lucrativos en el futuro de la cosmética. Una filial fundada por Krystal ha comenzado a probar una versión de Vyjuvek en voluntarios para intentar revertir las patas de gallo y otras arrugas causadas por la disminución de la producción de colágeno con la edad.
Krystal Biotech se encuentra entre las docenas de empresas que buscan formas innovadoras de enviar genes de reemplazo a más lugares del cuerpo humano, incluidos órganos difíciles de alcanzar como el cerebro.
Lea el artículo completo 'La FDA acaba de aprobar una terapia génica que ayuda a los niños “mariposa”' publicado por MIT Technology Review AQUÍ.
Foto principal: Krystal Biotech en Twitter

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hola america
Hola
La FDA no tiene credibilidad. Confiar en ella es como confiar en una serpiente de cascabel.
He tratado con un buen número de serpientes de cascabel. Son mucho más confiables que la FDA.
Yo también. El sur de Texas tiene su parte.
¿Bastante seguro? La vacuna supuestamente es segura y eficaz, y sabemos lo cierto que es. Esto sugiere que, si usas este ungüento, es mejor que pongas orden en tus asuntos.
Este nuevo producto también debería llamarse "control de daños" para demostrar que existen algunas aplicaciones de edición genética de ARNm no invasivas que no causan miocarditis, no desencadenan problemas autoinmunes ni inflamación.
Allanad los caminos para el Señor, vosotras, serpientes serpenteantes,
contempla la verdad sobre quién eres, levantando la serpiente
sabes lo que has hecho: levantar la cruz